Loading...
真实世界研究-其他-智连星医

真实世界研究

1.真实世界研究(Real World Study,RWS)

起源于实用性临床研究;

1993年,真实世界研究首次在国外论文中使用;

特点是在较大的样本量基础上,根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施,开展长期评价,并注重有意义的结局治疗。

2.真实世界研究≠观察性研究

真实世界研究既可以是观察性的也可以是干预性的

患者接受的干预措施是事先存在的,并且是由患者和医生根据患者实际情况共同决定而不是研究实施者随机分配的。

3.真实世界研究数据来源并不是唯一的

真实世界的研究的数据是基于真实世界环境下,涉及病人疾病诊疗收集的所有相关数据和信息,可以既往已经存在的数据,也可以是未来针对某个特定目的收集的。同时他可以来源于医院的诊疗数据,也可以来源于医疗机构的真实数据。

4.真实世界研究是一个概念

RWS和RCT的区别不是试验设计和研究方法,而是研究实施场景

RWS须从临床问题的确定、现有数据情况的评估切入。对临床常规产生的真实世界数据进行系统性收集并进行分析的研究,其研究可随机或非随机,可回顾,可观察,也可前瞻。

5.连接“数据”-“证据”的桥梁

6.真实世界研究的开展情况

在ClinicalTrials上,已登记了超过 1000 项真实世界研究。据不完全统计,其中在中国开展的研究有 144 项,其中在肿瘤领域开展的研究居多,占 54 项

肺癌是研究最多的一个癌肿,且在共计 24 项肺癌的研究中,非小细胞肺癌占 18 项。其次是胃癌和乳腺癌,分别登记了 8 项和 5 项研究。

根据ClinicalTrials 注册登记的中国研究完成时间分布,预计2018 —2022 年将出现真实世界研究结论发布的井喷。


7.妇科肿瘤领域真实世界研究

目的:比较真实世界研究条件下中国IA1(LVSI+)~IB1期子宫颈癌患者腹腔镜与开腹手术长期肿瘤学结局。

方法:基于中国子宫颈癌临床诊疗大数据,纳入IA1(LVSI+)~IB1期子宫颈癌腹腔镜与开腹手术病例,在真实世界及1∶1倾向性评分匹配(PSM)条件下比较两种手术途径的5年总体生存率(OS)及无病生存率(DFS)。


初始入组标准:(1)年龄≥18岁。(2)子宫颈活检病理诊断为子宫颈癌。(3)诊断日期在2009年1月1日至2016年12月31日之间。(4)FIGO分期(2009)为IA1(LVSI+)~IB1期。(5)接受腹腔镜或开腹手术。(6)有生存结局。

进一步入组标准:(1)满足以上条件。(2)接受QM-B型或QM-C型子宫切除的患者。

排除标准:不符合上述纳入标准。

统计学方法:

连续资料采用均数±标准差表示,连续资料均值之间的比较采用独立样本t检验.

分类资料采用百分比(%)表示,分类资料比较采用χ2检验或Fisher确切概率法。

Kaplan-Meier曲线用于描述两组生存变化情况,并采用Log-Rank检验比较两组生存曲线的差异。

采用Cox比例风险回归模型确定独立风险因子,并计算相关的风险和95%可信区间(95% CI)。软件为SPSS23.0(SPSS Inc,Chicago,IL,USA)。


8.国家政策支持

国家药品监督管理局组织制定了 《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》,并于 2020 年 1 月 3 日发布。2020 年 9 月,发布了 《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)》。2021 年 4 月 13 日,国家药品监督管理局药品审评中心在官网发布了 《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》。

全部评论(
查看更多
热点榜
    遮罩