2022年1月18日傍晚，美国临床肿瘤学会（ASCO）官网公布了2022 ASCO GI大会即将发布的所有研究摘要。

其中，全球首个且目前唯一一个PD-1抑制剂单药用于晚期肝癌达到阳性结果的III期临床试验KEYNOTE-394，其各项研究数据结果首次亮相。




研究设计

KEYNOTE-394研究是一项随机、双盲、III期临床试验，评估帕博利珠单抗与最佳支持治疗（best supportive care）对比安慰剂与最佳支持治疗用于既往索拉非尼或奥沙利铂化疗经治的晚期肝细胞癌亚洲患者。主要研究终点（primary endpoint）为总生存期（OS），次要研究终点（secondary endpoint）包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、持续缓解时间和疾病控制率。研究共入组453名患者，随机接受帕博利珠单抗（每三周一次静脉输注，最多35个周期[约2年]）和最佳支持治疗（包括疼痛管理和基于当地标准对腹水及其他潜在并发症的管理），或安慰剂和最佳支持治疗。

研究结果

此次发布的KEYNOTE-394最终分析数据截至日期为2021年6月30日，中位随访时间33.8个月（18.7-49.0）。



研究显示，在研究主要终点OS和关键次要终点PFS/ORR上，帕博利珠单抗联合最佳支持治疗都展现了具有统计学显著意义和临床价值的获益。

与安慰剂联合最佳支持治疗相比，帕博利珠单抗组治疗既往经治晚期肝癌患者的中位OS为14.6个月（95% CI, 12.6-18.0），降低死亡风险21% (HR=0.79 [95% CI, 0.63-0.99]; p=0.0180)。

在患者长期生存获益上，帕博利珠单抗组也展现了显著提升，与安慰剂组的患者相比，两年生存率分别为34.3%和24.9%。